Atacant la malaltia de Huntington
La biofarmacèutica SOM Biotech avança en la investigació per controlar els efectes d’aquesta patologia neurodegenerativa
La biofarmacèutica SOM Biotech, ubicada al Parc Científic de Barcelona (PCB) i especialitzada en el reposicionament de fàrmacs per tractar malalties minoritàries del sistema nerviós, ha iniciat la fase clínica d’un innovador tractament per a la malaltia de Huntington, una patologia neurodegenerativa que afecta el cervell. El compost SOM3355 és un fàrmac ja conegut que, actualment, es comercialitza per a la hipertensió arterial. L’estudi iniciat per SOM Biotech busca donar-li eficàcia per prevenir els moviments coreics que causa la malaltia de Huntington i que consisteixen en un seguit d’impulsos bruscos, irregulars i incontrolats, que afecten predominantment les extremitats i els músculs facials.
La nova activitat terapèutica del medicament va ser descoberta per SOM Biotech mitjançant la seva plataforma computacional basada en algoritmes d’intel·ligència artificial i, després dels prometedors resultats dels assajos preclínics, la biofarmacèutica aprofundeix en l’estudi amb 30 pacients afectats per la malaltia de Huntington.
L’assaig està coordinat pel neuròleg Jaume Kulisevsky, director de l’Institut d’Investigació Biomèdica Sant Pau, i es durà a terme paral·lelament en tres centres més: l’hospital Clínic de Barcelona, l’hospital universitari de Bellvitge i l’hospital universitari Vall d’Hebron, sota el lideratge d’Esteban Muñoz, Matilde Calopa i Josep Gámez.
Una malaltia minoritària i discapacitant
La malaltia de Huntington és un trastorn neurodegeneratiu desencadenat per una alteració genètica (la mutació del gen que codifica la proteïna anomenada huntingtina) que destrueix gradualment les neurones en regions específiques del cervell i comporta una grau disfunció motora, cognitiva i de comportament. És una malaltia hereditària autosòmica dominant: una persona que presenta aquesta mutació té un 50% de probabilitat de transmetre-la a la seva descendència. Segons estudis interns de la companyia, la prevalença d’aquesta malaltia és d’entre 6 i 8 per cada 10.000 persones als països occidentals, i la major part dels afectats la desenvolupen entre els 35 i els 55 anys. L’esperança de vida és llarga, entre 15 i 20 anys, durant què la malaltia progressa de forma gradual i lenta, generant una gran discapacitat funcional, social i familiar.
“La malaltia de Huntington afecta unes 2.500 persones a l’Estat espanyol i unes 78.000 atot el món. No té cap tractament que modifiqui la progressió i els medicaments disponibles són simptomàtics amb efectes secundaris que moltes vegades fan que no es pugin fer servir. SOM3355 és un fàrmac segur que s’ha administrat durant molts anys a malalts amb hipertensió i que ha estat molt ben valorat per un estudi de mercat dut a terme per Insights in Life Science [ilS]”, afirma Raúl Insa, CEO de SOM Biotech.